Hemgenix Jadi Obat Termahal di Dunia yang Mampu Sembuhkan Hemofilia

Liputan6.com, Jakarta Badan Pengawas Obat dan Makanan AS menyetujui Hemgenix sebagai obat baru untuk mengobati hemofilia. CSL Behring mematok harga USD 3,5 juta atau Rp 54,7 miliar per perawatan, menjadikannya obat termahal di dunia.

Sebagai informasi, Hemgenix adalah terapi gen untuk mengobati orang dewasa yang menderita hemofilia B atau kelainan perdarahan genetik akibat tidak menghasilkan protein yang dibutuhkan untuk membuat gumpalan darah. Sekitar 1 dari 40.000 orang mengidap penyakit ini dan kebanyakan terjadi pada laki-laki.

Perawatan tipikal membutuhkan infus intravena rutin untuk mempertahankan tingkat yang cukup dari faktor pembekuan yang hilang atau kurang, tetapi terapi gen baru dimaksudkan sebagai infus IV satu kali.

“Terapi gen untuk hemofilia telah ada di cakrawala selama lebih dari dua dekade. Terlepas dari kemajuan dalam pengobatan hemofilia, pencegahan dan pengobatan episode perdarahan dapat berdampak buruk pada kualitas hidup individu,” jelas direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologis FDA Peter Marks dalam sebuah pernyataan seperti melansir CNN, Kamis (24/11/2022).

“Persetujuan hari ini memberikan pilihan pengobatan baru untuk pasien Hemofilia B dan merupakan kemajuan penting dalam pengembangan terapi inovatif bagi mereka yang mengalami beban penyakit yang tinggi terkait dengan bentuk hemofilia ini,” kata dia pada Selasa pekan ini.

Sementara itu, Institute for Clinical and Economic Review, sebuah organisasi penelitian nirlaba independen yang menganalisis nilai obat resep dan produk medis lainnya, mengonfirmasi kepada CNN bahwa Hemgenix sekarang adalah obat termahal di dunia.

Dalam analisis keefektifan biaya obat baru-baru ini, menimbang manfaat kesehatan terhadap biaya penggantian, ICER menyarankan bahwa harga yang wajar untuk obat tersebut adalah antara USD 2,93 juta dan USD 2,96 juta.

Namun, FDA menyetujui Hemgenix berdasarkan keamanan dan efektivitas yang dievaluasi dalam dua penelitian terhadap sekitar 60 pria dewasa. Efek samping yang paling umum termasuk enzim hati yang tinggi, sakit kepala, gejala mirip flu dan reaksi terkait infus ringan.